La ANMAT aprobó larotrectinib de Bayer que permite tratar a pacientes oncológicos adultos y niños con la enfermedad avanzada o con metástasis. Solo puede ser utilizado si la enfermedad presenta ciertas características.
La Administración Nacional de Medicamentos Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) aprobó Larotrectinib de Bayer. Se trata de una opción terapéutica, basada en el diagnóstico de precisión. El fármaco está indicado para el tratamiento de varios tipos de tumores sólidos en pacientes con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis.
Se basa en un cambio en la estrategia en el tratamiento de la enfermedad, donde no se trata el cáncer localizado en un órgano, sino que actúa sobre una modificación genética específica. Lo que significa que pueden tener una eficacia mayor, una respuesta más rápida y duradera con efectos adversos significativamente menores.
Esta terapia innovadora, fue aprobada por los organismos regulatorios de salud como la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, EMA (Agencia Europea de Medicamentos), Canadá, Brasil y Japón.
Como antecedentes se han tomado en consideración análisis que muestran un beneficio clínico sostenido en pacientes con tumores sólidos que albergan una fusión en el gen NTRK (denominado también cáncer de fusión TRK). Dichos estudios, fueron presentados en el marco del congreso anual de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO) e indican una tasa de respuesta general en pacientes adultos del 67 % y una respuesta tasa de respuesta general en pacientes pediátricos del 87 %.
Hector Miranda (MN 72528), Director Médico de la División Farmacéutica de Bayer Cono Sur, detalló que “el tratamiento oncológico de Larotrectinib, basado en medicina de precisión está indicado para pacientes con tumores sólidos que presenten una fusión del gen receptor de tirosina quinasa neurotrófico (conocido como NTRK, por sus siglas en inglés), localmente avanzado metastático o cuya resección quirúrgica probablemente genere una elevada morbilidad, y con ausencia de opciones terapéuticas satisfactorias. En Bayer estamos cada vez más enfocados en brindar opciones terapéuticas para los cánceres difíciles de tratar. Hicimos un gran esfuerzo para que Argentina se sume a los países centrales que ya cuentan con este medicamento”.
Tratamiento
El profesional médico, remarcó que “entre sus beneficios, este fármaco innovador permite tratar al paciente con una enfermedad localmente avanzada o con metástasis. No trabaja sobre un tipo de tumor, sino sobre un número grande de tumores que expresan una misma anomalía a nivel genético. Se administra por vía oral, en forma de cápsula o solución líquida, lo cual mejora la tolerancia, dando además una respuesta más focalizada y eficaz”.
Larotrectinib constituye un hito en el nuevo paradigma de la oncología de precisión al introducir el concepto innovador del tratamiento agnóstico o lo que es lo mismo, el tratamiento basado exclusivamente en una alteración molecular independientemente del tipo y localización del tumor. Con este novedoso medicamento, el tratamiento ya no se basa en parámetros clásicos, sino que es estrictamente dirigido por el perfil genético. El beneficio, es un tratamiento con una extraordinaria y rápida eficacia, con índices de respuesta muy altos y un beneficio de larga duración y extraordinaria tolerancia.
“En Bayer somos protagonistas de un cambio de paradigma en el tratamiento del cáncer y trabajanos desde hace tiempo en la búsqueda de terapias diferenciadas. Cabe destacar que este tratamiento es muy específico ya que los pacientes no sólo deben realizarse a una prueba genética de células tumorales, sino que está especialmente indicado para el tratamiento de cánceres con fusiones NTRK. Es decir, los pacientes deben tener una alteración que cause que uno de los tres genes de NTRK se fusione con otro gen, lo cual conduce a la producción de proteínas de fusión NTRK”, destaca el Dr. Héctor Miranda.
La terapia agnóstica nos permite identificar alteraciones genéticas específicas que se generan en una célula y que pueden habitar en distintos órganos y modelos tumorales. Es decir, no se trata un cáncer localizado en un órgano, sino una alteración o modificación genética que puede estar en diferentes tipos de tumores. Para llegar a este diagnóstico son necesarios estudios interdisciplinarios a cargo de profesionales médicos para evaluar en profundidad y magnitud el tipo de tumor y en función de eso, la solución médica para más apropiada para el paciente.
En relación a la incidencia de los pacientes con cáncer con fusiones NTRK, el Instituto Nacional del cáncer (INC) estima que se encuentran en aproximadamente el 1% de los pacientes con tumores sólidos, pero en ciertos cánceres poco frecuentes, como el carcinoma secretor análogo mamario y el fibrosarcoma infantil, puede encontrarse en casi el 90% de los pacientes, lo que lo vuelve un tratamiento altamente específico. Con la aprobación de Larotrectinib, la medicina tiene una alternativa terapéutica superadora para ofrecer a sus pacientes que presenten tumores sólidos pediátricos, tiroides, sarcomas, pulmón, gastrointestinales o melanoma, siempre y cuando cuenten con la misma modificación genética, lo que ha sido descripto en más de 20 tipos de cáncer.
A diferencia de la quimioterapia citotóxica intravenosa convencional, Larotrectinib se administra en forma de solución oral y también comprimidos. De esta forma, actúa sobre las células que contienen la alteración molecular específica y sus efectos adversos son generalmente leves y poco frecuentes.
Este paso hacia un nuevo abordaje para tratar el cáncer, posiciona a Bayer en el desarrollo innovador científico que permite contar con medicamentos menos agresivos y más eficaces, que ofrecen alternativas revolucionarias y una mejor calidad de vida.
Medicina de precisión
A diferencia de la terapia tradicional, la medicina de precisión se basa en la adaptación del tratamiento al perfil individual de cada paciente. Es decir, da un nuevo enfoque en el tratamiento y prevención de las enfermedades porque, a partir de la información sobre genes, proteínas y otras características únicas de la enfermedad de un paciente, se logra determinar su diagnóstico y/o tratamiento correcto y personalizado.
El enfoque del tratamiento del paciente oncológico ha cambiado, tiene una mayor especificidad y por lo tanto, normalmente una mayor eficacia y menor toxicidad comparado con los tratamientos convencionales.
Genes NTRK
Los genes denominados NTRK, constituyen un sector de genes del organismo implicados en la síntesis y producción de las denominadas proteínas quinasas-TRK. Estos genes, asimismo, se caracterizan por tener la capacidad de generar alteraciones que en ocasiones pueden originar un tumor.
El cáncer es una enfermedad en la cual por cambios en el ADN (alteraciones en la información genética), se modifica el funcionamiento de las células normales, transformándose en células tumorales.
Uno de los tipos de alteración que se pueden producir en los genes NTRK son las fusiones. Las fusiones de genes NTRK conducen a la producción de unas proteínas anormales llamadas proteínas de fusión TRK.
Proteínas de fusión
Cuando se produce una alteración genética, sea del tipo que sea, el resultado normal es que los procesos y funcionalidades finales que dependían de esos genes se modifiquen. Por consiguiente, la aparición de proteínas de fusión TRK va a producir un funcionamiento anormal de procesos de diferenciación y crecimiento celular, causando un crecimiento y proliferación celular descontrolado que darán lugar a la aparición de tumores.
